Una sola dosis de CAR-T devuelve la marcha a pacientes con síndrome de la persona rígida
Mayo Clinic ha publicado en JAMA Neurology los primeros resultados de una terapia CAR-T contra el síndrome de la persona rígida, una enfermedad rara que agarrota los músculos y provoca espasmos y caídas. En el ensayo de fase 2, con 26 pacientes y dirigido desde CU Anschutz, al año tardaban de media un 49 % menos en recorrer 7,6 metros, 8 de los 12 que usaban bastón o andador ya no lo necesitaban y 24 de 26 habían dejado los inmunosupresores. El matiz: es un estudio pequeño, sin grupo de comparación y financiado por Kyverna, la empresa que fabrica la terapia.
Antes de enfermar, Shari St. Germain caminaba unos 11 kilómetros al día. En 2021 empezó a tener calambres fuertes en las piernas y a costarle andar, y en 2024 los tratamientos ya no le controlaban los síntomas. Meses después de recibir una terapia CAR-T en Mayo Clinic, aguantó siete minutos en una cinta. «No me lo podía creer», contó.
Tiene el síndrome de la persona rígida, una enfermedad autoinmune rara, descrita por primera vez en Mayo Clinic en 1956, que agarrota poco a poco los músculos y provoca espasmos dolorosos y caídas. No tiene ningún tratamiento aprobado.
Reiniciar el sistema inmunitario
La terapia CAR-T consiste en sacar al paciente sus propios linfocitos T, modificarlos en el laboratorio para que ataquen a las células que alimentan la enfermedad y devolvérselos. En este ensayo se usó una sola infusión del producto experimental mivocabtagén autoleucel (miv-cel), de la empresa Kyverna, con la idea de «reiniciar» el sistema inmunitario.
Mayo Clinic, uno de los tres centros del ensayo, publicó el 9 de noviembre en JAMA Neurology los primeros resultados. «Los resultados en el síndrome de la persona rígida ofrecen una esperanza enorme», dijo el doctor Sean Pittock, jefe de Neurología de Mayo Clinic en Rochester.
Qué cambió al cabo de un año
Los datos a un año de los 26 pacientes del ensayo de fase 2, que dirige la doctora Amanda Piquet desde CU Anschutz (Colorado), son estos:
- Tardaban de media un 49 % menos en recorrer 7,6 metros (25 pies) andando.
- De los 12 que necesitaban bastón o andador para la prueba, 8 ya no lo usaban.
- 24 de los 26 ya no tomaban fármacos que suprimen o modulan el sistema inmunitario para la enfermedad.
Otro paciente de Mayo, Jonathan Walden, necesitaba ayuda de su familia para lo más básico y había días que no salía de la cama. Hoy trabaja a diario, caza y pesca. «No he tenido ni un episodio desde el tratamiento», dijo.
Shari St. Germain en un glaciar en 2018, antes de enfermar. Foto cedida por Shari St. Germain a través de Mayo Clinic.
El matiz
Es un estudio pequeño, sin grupo de comparación, y lo financia Kyverna, que prevé terminar en el último trimestre de 2026 la solicitud de aprobación ante la FDA de Estados Unidos. «La pregunta clave ahora es si esas mejoras se mantendrán con el tiempo», advirtió la neuróloga Anastasia Zekeridou, de Mayo Clinic. Si se aprueba, sería el primer tratamiento para esta enfermedad y la primera terapia CAR-T autorizada para una enfermedad autoinmune.
Mayo Clinic y Shari St. Germain nos han cedido sus fotos.
