La primera terapia génica que podría frenar el huntington, en revisión prioritaria en EE. UU.
La FDA estadounidense ha aceptado estudiar por la vía rápida la terapia génica AMT-130 de uniQure y decidirá antes del 1 de mayo de 2027. Hoy no hay ningún tratamiento que retrase el huntington. El matiz: los datos salen de pacientes comparados con un grupo de control externo, no de un ensayo aleatorizado, y el estudio de confirmación aún no ha empezado.
Una sola operación en el cerebro y, a los tres años, una enfermedad que avanza más despacio. Eso es lo que la biotecnológica uniQure, con sede en Ámsterdam y Lexington (Massachusetts), quiere demostrar con su terapia génica AMT-130 contra el huntington, una enfermedad hereditaria que destruye neuronas y para la que no existe ningún tratamiento que la frene.
La Agencia del Medicamento de EE. UU. (FDA) ha aceptado su solicitud de autorización, según anunció la empresa el 2 de noviembre. Lo hará por la vía de aprobación acelerada y con revisión prioritaria, y tiene que decidir antes del 1 de mayo de 2027. La FDA prevé además consultar a un comité de expertos externos.
Un microARN que apaga el gen
La terapia se administra una única vez, con neurocirugía guiada por resonancia magnética, en el cuerpo estriado, la zona del cerebro que más daña la enfermedad. Lleva un microARN diseñado para silenciar el gen de la huntingtina, que en estos pacientes fabrica una proteína tóxica.
Según los datos que uniQure presentó en septiembre, los 15 pacientes que recibieron la dosis alta empeoraron un 80 % más despacio que un grupo de comparación a los 36 meses, medido con una escala que combina movimiento, memoria y vida diaria. A los 48 meses, con 12 pacientes, esa diferencia bajó al 44 % y dejó de ser estadísticamente significativa; en la escala de capacidad funcional se mantuvo en un 61 %.
Lo que aún tiene que confirmarse
El grupo de comparación no recibió un placebo: son pacientes de una gran base de datos internacional, Enroll-HD, emparejados con los tratados. Por eso la FDA pide un ensayo de confirmación con unos 200 pacientes, dos de cada tres con la terapia, que empezará a reclutar en EE. UU. antes de que acabe 2026.
En total, 51 personas han recibido la terapia en dos ensayos de fase 1/2, en EE. UU. y en Europa. «Tiene el potencial de convertirse en el primer tratamiento que modifique el curso del huntington», dice el consejero delegado de uniQure, Matt Kapusta.
La próxima cita es la reunión del comité de expertos de la FDA, que aún no tiene fecha.
