Una terapia génica reduce más de un 90 % las crisis de epilepsia en tres pacientes
Investigadores en China han probado por primera vez en personas una terapia que «apaga» bajo demanda las neuronas que desencadenan las crisis. En tres adultos con epilepsia que no respondía a los fármacos, las crisis bajaron de media un 92,6 % unos dos meses después. Lo publica The New England Journal of Medicine. Es un ensayo muy pequeño, sin grupo de control y pensado para comprobar la seguridad: hacen falta estudios más grandes.
Tres adultos llevaban entre 10 y 25 años con epilepsia. Ninguno respondía a los fármacos y tenían unas cuatro crisis al mes. Dos meses después de un tratamiento experimental, dos de ellos bajaron a una crisis cada dos meses y el tercero no volvió a tener ninguna. En conjunto, un 92,6 % menos, según el estudio publicado el 4 de noviembre en The New England Journal of Medicine.
Es la primera vez que esta técnica, llamada quimiogenética, se prueba en personas.
Un interruptor para las neuronas que fallan
Durante una operación, los médicos introducen con un virus modificado (AAV9) un gen en las neuronas de la zona del cerebro donde nacen las crisis. Ese gen hace que esas neuronas respondan a la clozapina, un medicamento que ya existe. Con dosis bajas cada ocho horas, la clozapina «baja el volumen» de esas neuronas y frena las descargas que provocan las crisis. Los tres pacientes tenían esclerosis del hipocampo en un solo lado.
No se observaron efectos secundarios graves en el periodo estudiado.
Por qué hay que ir con calma
Son solo tres personas, sin grupo de comparación, y el ensayo estaba pensado sobre todo para comprobar la seguridad. Tampoco se sabe aún si el efecto se mantiene años después, y la clozapina a dosis altas se ha relacionado con problemas cardiovasculares.
«Es emocionante que haya un efecto tan grande y tan pocos efectos secundarios», dijo a la prensa Matthew Walker, neurólogo del University College London que no participó en el estudio. El siguiente paso son ensayos con más pacientes y seguimiento más largo.
